O medicamento Upstaza® serve para o tratamento da deficiência da descarboxilase dos L-aminoácidos aromáticos (AADC), uma doença genética rara que compromete a produção de neurotransmissores essenciais, como dopamina e serotonina, afetando principalmente crianças pequenas.
Essa condição resulta em atrasos significativos no desenvolvimento motor, dificuldades alimentares e problemas respiratórios, impactando profundamente a qualidade de vida dos pacientes e de suas famílias.
O que é AADC?
A deficiência da descarboxilase de aminoácidos aromáticos (AADC) é uma condição genética rara que afeta o funcionamento do sistema nervoso. Causada por mutações no gene DDC, essa doença compromete a produção de neurotransmissores, como a dopamina e a serotonina, interferindo na comunicação entre os neurônios.
Os sintomas geralmente aparecem nos primeiros meses de vida e incluem fraqueza muscular, atraso no desenvolvimento motor, movimentos involuntários e dificuldades para se alimentar.
O que é o Upstaza® e para que serve?
O Upstaza® é uma terapia gênica pioneira indicada para o tratamento de pacientes com idade a partir de 18 meses diagnosticados com deficiência de AADC. A substância ativa, eladocagene exuparvovec, consiste em um vetor viral que transporta uma cópia funcional do gene DDC diretamente para as células cerebrais, visando restaurar a produção dos neurotransmissores deficientes.
A administração é realizada por meio de um procedimento cirúrgico especializado, conhecido como neurocirurgia estereotáxica, que permite a infusão precisa do medicamento no cérebro. Estudos clínicos demonstraram melhorias significativas nas funções motoras e cognitivas dos pacientes tratados com Upstaza®, evidenciando seu potencial transformador no manejo da doença.
Aprovação pela Anvisa
Em outubro de 2024, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Upstaza® no Brasil, reconhecendo sua eficácia e segurança para o tratamento da deficiência de AADC. Essa aprovação representa um marco significativo, oferecendo uma nova esperança para pacientes e famílias afetadas por essa condição debilitante.
Custo do Upstaza®
O Upstaza® é um medicamento de alto custo, estimado em milhões de reais por paciente, devido à complexidade de sua produção e administração. Esse valor elevado torna o acesso ao tratamento desafiador para muitas famílias, ressaltando a importância da cobertura pelos planos de saúde.
Cobertura pelo Plano de Saúde
De acordo com a legislação brasileira, os planos de saúde são obrigados a fornecer tratamentos prescritos por médicos, desde que o medicamento possua registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
O Superior Tribunal de Justiça (STJ) tem entendimento consolidado de que, havendo indicação médica e registro na Anvisa, a operadora de saúde deve custear o tratamento, mesmo que o medicamento não esteja incluído no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). Portanto, com a aprovação do Upstaza® pela Anvisa, os planos de saúde têm a obrigação de fornecer este tratamento aos pacientes que dele necessitam.
O que fazer em caso de negativa do plano de saúde?
- Solicite a negativa por escrito: A operadora é obrigada a fornecer uma justificativa formal para a recusa.
- Reúna a documentação necessária: Inclua laudos médicos, prescrições e exames que comprovem a indicação do tratamento.
- Busque orientação jurídica: Um advogado especializado em Direito à Saúde pode auxiliar na interposição de ação judicial para garantir o acesso ao tratamento.
Conclusão
O Upstaza® representa um avanço revolucionário no tratamento da deficiência de AADC, oferecendo esperança de uma vida com melhor qualidade para pacientes e suas famílias. Diante do elevado custo do medicamento, é fundamental que os beneficiários estejam cientes de seus direitos em relação à cobertura pelos planos de saúde. Em caso de negativa, buscar orientação jurídica especializada é essencial para assegurar o acesso ao tratamento necessário.
Não permita que obstáculos burocráticos impeçam seu acesso ao tratamento indispensável. Agende uma consulta e descubra como podemos auxiliar na defesa dos seus direitos à saúde.