Ser diagnosticado com uma doença rara é, na maioria das vezes, o início de uma longa jornada. Além do desafio clínico e emocional, muitos pacientes enfrentam também um verdadeiro obstáculo para obter tratamento pelo plano de saúde ou pelo SUS de forma adequada, especialmente quando se trata de medicamentos de alto custo, exames complexos ou terapias inovadoras.
Neste artigo, você vai entender quais são os seus direitos e o que fazer quando o plano de saúde ou o SUS se recusam a fornecer o tratamento indicado pelo médico.
O que são doenças raras?
Doença rara é aquela que afeta um número reduzido de pessoas. No Brasil, considera-se rara toda condição que atinja até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. São milhares de patologias diferentes, muitas de origem genética, outras autoimunes, degenerativas ou inflamatórias.
Alguns exemplos incluem:
- Atrofia Muscular Espinhal (AME)
- Doença de Fabry
- Esclerose Tuberosa
- Mucopolissacaridoses (MPS)
- HPN (Hemoglobinúria Paroxística Noturna)
- Fibrose Pulmonar Idiopática
Devido à sua baixa incidência, essas doenças são pouco conhecidas, mesmo entre profissionais da saúde, o que torna o diagnóstico e o tratamento ainda mais difíceis.
Os principais desafios enfrentados pelos pacientes
- Diagnóstico tardio: sintomas genéricos e raridade da condição atrasam a identificação.
- Tratamentos limitados: quando existem, geralmente são de alto custo, importados ou recém-lançados.
- Negativa de cobertura: planos de saúde e o SUS frequentemente recusam fornecer os medicamentos indicados, alegando falta de previsão em listas oficiais.
O tratamento pelo plano de saúde para doenças raras é obrigatório?
Sim. A legislação brasileira obriga os planos de saúde a cobrir tratamentos indicados pelo médico, desde que haja registro na Anvisa, eficácia comprovada e que a prescrição esteja fundamentada em evidências científicas. Não importa se o tratamento não está no rol da ANS: o rol é apenas uma referência mínima, não é limitativo.
A Lei nº 14.454/2022 reforça esse entendimento e garante que, mesmo fora do rol, o tratamento deve ser autorizado quando houver justificativa médica clara e respaldo técnico.
Portanto, se o médico recomendou um medicamento para uma doença rara, e ele está devidamente registrado e indicado com base técnica, a negativa do plano pode ser considerada abusiva e ilegal.
O SUS também pode fornecer?
Sim. O Sistema Único de Saúde (SUS) tem o dever constitucional de garantir acesso universal à saúde. Mesmo que o medicamento ainda não esteja oficialmente incluído nas listas padronizadas, o paciente pode requisitar o fornecimento via judicialização.
É possível acionar o poder judiciário com base no direito fundamental à saúde, previsto na Constituição Federal, e exigir que o Estado forneça o medicamento — especialmente em casos de urgência ou quando a interrupção do tratamento pode causar agravamento ou morte.
Passo a passo para garantir o tratamento
- Laudo médico detalhado: com CID, descrição da doença, indicação do medicamento ou procedimento e justificativa científica.
- Exames e documentos complementares: para reforçar a necessidade do tratamento.
- Solicitação formal ao plano ou SUS: envie o pedido com cópia de todos os documentos e registre protocolo.
- Negativa formal ou documentada: se o plano ou SUS se recusar, peça a resposta por escrito.
- Busque apoio jurídico especializado: um advogado poderá ingressar com ação judicial com pedido liminar, exigindo o fornecimento imediato.
- Acompanhe o processo: decisões costumam sair rapidamente, especialmente em casos graves.
O que a Justiça tem decidido?
Os tribunais brasileiros têm reiterado que a ausência de um tratamento no rol da ANS ou na lista do SUS não pode impedir o acesso à saúde, desde que o tratamento seja indicado por médico, tenha respaldo técnico e esteja disponível no mercado nacional.
Diversas decisões já determinaram o fornecimento de medicamentos raros pelos planos de saúde e pelo SUS, inclusive em caráter de urgência, quando o paciente está em risco.
Considerações finais
Quem convive com uma doença rara não pode esperar. Quando há um tratamento eficaz e seguro, o acesso a ele deve ser imediato — e a lei brasileira está do lado do paciente.
Se o plano de saúde ou o SUS se recusaram a fornecer o que foi indicado pelo seu médico, não aceite a negativa como definitiva. Com a documentação adequada e orientação jurídica, é possível garantir o tratamento necessário para preservar a vida e a dignidade da pessoa.
Rua Santos Dumont, 1285 – Exposição
Caxias do Sul / RS