Nos últimos anos, avanços terapêuticos permitiram mudanças relevantes no manejo da Síndrome de Maroteaux-Lamy. Entre eles está o Naglazyme® (galsulfase), uma alternativa de tratamento com potencial para atenuar os sintomas e contribuir para uma melhor qualidade de vida dos pacientes diagnosticados com MPS VI. Neste post, são apresentados os principais aspectos clínicos e legais relacionados à medicação, bem como informações sobre acesso e custo do tratamento.
Avanços no Tratamento
A Síndrome de Maroteaux-Lamy, ou mucopolissacaridose tipo VI (MPS VI), é uma doença genética rara que afeta o metabolismo dos mucopolissacarídeos, levando ao acúmulo dessas substâncias em diversas partes do corpo. Esse acúmulo resulta em sintomas como deformidades ósseas, rigidez articular, problemas respiratórios e comprometimento da mobilidade.
O Naglazyme® (galsulfase) representa um avanço significativo no tratamento da MPS VI. Trata-se de uma terapia de reposição enzimática que fornece aos pacientes a enzima N-acetilgalactosamina 4-sulfatase, cuja deficiência é a causa da doença. Ao repor essa enzima, o medicamento auxilia na quebra dos mucopolissacarídeos acumulados, melhorando os sintomas e a qualidade de vida dos pacientes.
Indicação Terapêutica
Naglazyme® é indicado para o tratamento de longo prazo de pacientes com diagnóstico confirmado de MPS VI. A administração é feita por infusão intravenosa semanal, com dosagem baseada no peso corporal do paciente. O tratamento precoce é essencial para prevenir ou retardar as complicações associadas à doença.
Média de Preço do Tratamento
O custo do Naglazyme® é elevado, refletindo a complexidade de sua produção e a natureza rara da doença que trata. O preço máximo ao consumidor (PMC) por frasco de 5 mg/5 ml varia conforme o estado brasileiro, devido às diferentes alíquotas de ICMS, situando-se entre R$ 12.322,18 e R$ 13.401,44.
Considerando que a dosagem é baseada no peso do paciente e que o tratamento é contínuo, o custo mensal pode ultrapassar R$ 100.000,00, tornando o acesso ao medicamento um desafio para muitas famílias.
Evidências Científicas e Legislação Vigente
Estudos clínicos demonstram que a terapia com galsulfase pode melhorar significativamente a capacidade de caminhada e a função respiratória dos pacientes com MPS VI, além de reduzir a excreção urinária de glicosaminoglicanos. Embora a qualidade metodológica de alguns estudos seja limitada, os resultados apontam para benefícios clínicos relevantes.
No Brasil, o Naglazyme® possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) e foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) em 2018. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) avaliou positivamente o medicamento, reconhecendo sua eficácia e segurança para o tratamento da MPS VI.
Além disso, a Lei nº 14.454/2022 estabelece que, mesmo que um tratamento não esteja previsto no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), a cobertura deve ser garantida pelos planos de saúde, desde que haja comprovação de eficácia baseada em evidências científicas e plano terapêutico.
Acesso ao Medicamento
Apesar da incorporação do Naglazyme® ao SUS e das diretrizes legais que obrigam os planos de saúde a fornecerem tratamentos eficazes, pacientes ainda enfrentam dificuldades para obter o medicamento. Em casos de negativa de cobertura, é possível recorrer ao judiciário para garantir o acesso ao tratamento.
Diversas decisões judiciais têm reconhecido o direito dos pacientes ao fornecimento do Naglazyme®, tanto pelo SUS quanto por planos de saúde, especialmente quando há prescrição médica fundamentada e ausência de alternativas terapêuticas eficazes.
Considerações Finais
O Naglazyme® (galsulfase) representa uma esperança para pacientes com Síndrome de Maroteaux-Lamy, oferecendo uma terapia que pode melhorar significativamente a qualidade de vida e retardar a progressão da doença. Embora o custo elevado e os desafios de acesso sejam obstáculos, a legislação brasileira e as evidências científicas respaldam o direito dos pacientes ao tratamento.
Se você ou alguém que conhece enfrenta dificuldades para obter o Naglazyme® (galsulfase) para o tratamento da MPS VI, é fundamental buscar orientação especializada. Profissionais experientes podem auxiliar na compreensão dos direitos do paciente e na adoção das medidas legais necessárias para garantir o acesso ao tratamento. Lembre-se: a saúde é um direito, e lutar por ela é essencial.