Nem todo avanço médico chama atenção fora dos laboratórios, mas alguns transformam silenciosamente a vida de milhares de pessoas. É o caso do Kalydeco® (ivacaftor), um medicamento que representa uma mudança de rota no tratamento da fibrose cística.
Ao agir diretamente na raiz do problema — e não apenas nos sintomas —, ele abre novas possibilidades para quem convive com essa condição genética. A seguir, você confere o que já se sabe sobre o medicamento, para quem ele é indicado, os caminhos para acesso e o que dizem as evidências científicas e a legislação brasileira.
Avanços no Tratamento
A fibrose cística (FC) é uma doença genética crônica que afeta principalmente os pulmões e o sistema digestivo.
O Kalydeco® (ivacaftor) representa um marco no tratamento da FC, sendo o primeiro medicamento a atuar diretamente na causa subjacente da doença, ao invés de apenas aliviar os sintomas.
Ele funciona como um potenciador da proteína CFTR, melhorando sua função e, consequentemente, a qualidade de vida dos pacientes.
Indicação Terapêutica
Kalydeco® é indicado para pacientes com fibrose cística a partir de 6 anos de idade, que pesem pelo menos 25 kg e possuam mutações específicas no gene CFTR, como G551D, G1244E, G1349D, entre outras. Também é aprovado para pacientes adultos com a mutação R117H. A identificação da mutação é essencial para determinar a elegibilidade ao tratamento.
Média de Preço do Tratamento
O custo do Kalydeco® é elevado, refletindo sua complexidade e eficácia. O preço máximo ao consumidor (PMC) por uma caixa de 56 comprimidos de 150 mg varia conforme o estado brasileiro, situando-se entre R$ 150.718,22 e R$ 163.919,09, dependendo da alíquota de ICMS. O menor preço encontrado foi de R$ 117.981,33.
Evidências Científicas e Legislação Vigente
Estudos clínicos demonstraram que o ivacaftor melhora significativamente a função pulmonar, reduz as exacerbações pulmonares e melhora o estado nutricional dos pacientes com FC.
Um estudo de longo prazo mostrou que o tratamento com ivacaftor por quase oito anos melhorou consistentemente a função pulmonar e reduziu a mortalidade em pessoas com fibrose cística.
No Brasil, o Kalydeco® foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2018 e incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) em 2019 para pacientes elegíveis.
A Lei nº 14.454/2022 estabelece que, mesmo que um tratamento não esteja previsto no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), a cobertura deve ser garantida pelos planos de saúde, desde que haja comprovação de eficácia baseada em evidências científicas e plano terapêutico.
Acesso ao Medicamento
Desde outubro de 2022, o Kalydeco® está disponível no SUS para pacientes elegíveis, após recomendação favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).
A distribuição é centralizada pelo Ministério da Saúde e ocorre trimestralmente, o que pode gerar atrasos na disponibilização.
Em casos de negativa de cobertura por planos de saúde ou dificuldades no acesso pelo SUS, é possível recorrer ao judiciário para garantir o fornecimento do medicamento, desde que haja prescrição médica fundamentada e comprovação da necessidade do tratamento.
Considerações Finais
O Kalydeco® (ivacaftor) representa um avanço significativo no tratamento da fibrose cística, oferecendo aos pacientes uma melhoria na função pulmonar e na qualidade de vida.
Apesar do alto custo, sua eficácia comprovada e a legislação vigente no Brasil garantem o direito ao acesso ao medicamento para os pacientes elegíveis.
Chamada para Ação
Se você ou alguém que conhece enfrenta desafios para obter o Kalydeco® (ivacaftor) para o tratamento da fibrose cística, é essencial buscar orientação médica e jurídica especializada.
Profissionais experientes podem auxiliar na compreensão dos direitos do paciente e na adoção das medidas necessárias para garantir o acesso ao tratamento adequado. Lembre-se: a saúde é um direito, e lutar por ela é fundamental.